FDA تصدق على العلاج الجيني المبتكر لعلاج الأطفال مرضى ضمور العضلات الشوكي
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية "FDA" اليوم على حقن "Zolgensma" التى تحتوى على المادة الفعالة (onasemnogene abeparvovec-xioi)، وهو أول علاج جيني معتمد لعلاج الأطفال الذين تقل أعمارهم عن عامين مصابين بضمور عضلي فقري (SMA) ، وهو أشد أشكال SMA والسبب الوراثي الرئيسي ل وفاة حديثي الولادة.
وأشار مفوض إدارة الغذاء والدواء الأمريكية "نيد شاربليس" إلى أن "موافقة اليوم تمثل علامة فارقة أخرى في القدرة التحويلية للجينات وعلاجات الخلايا لعلاج مجموعة واسعة من الأمراض".
ضمور عضلات
وتابع "شاربليس": "مع كل موافقة جديدة، نرى أن هذا المجال المثير من العلوم يواصل التحرك إلى ما بعد مرحلة المفهوم إلى واقع ملموس، حيث أن إمكانيات منتجات العلاج الجيني تغير حياة هؤلاء المرضى الذين قد يواجهون حالة مرضية، أو ما هو أسوأ من الموت، توفر الأمل للمستقبل".
وستواصل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) دعم التقدم في هذا المجال من خلال المساعدة في تسريع عملية تطوير المنتجات لتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة من خلال استخدام مسارات المراجعة المصممة لتعزيز خيارات العلاج المبتكرة والآمنة والفعالة.
ويعرف "SMA" بأنه مرض وراثي نادر ناتج عن طفرة في جين الخلايا العصبية الحركية 1 (SMN1)، ويشفرالجين بروتين الخلايا العصبية الحركية للبقاء على قيد الحياة (SMN) - وهو بروتين موجود في جميع أنحاء الجسم، وهو أمر مهم لصيانة ووظيفة الخلايا العصبية المتخصصة، التي تسمى الخلايا العصبية الحركية.
والخلايا العصبية الحركية في الدماغ والحبل الشوكي تتحكم في حركة العضلات في جميع أنحاء الجسم، وإذا لم يكن هناك ما يكفي من بروتين SMN وظيفي، فإن الخلايا العصبية الحركية تموت، مما يؤدي إلى الوهن وضعف العضلات في كثير من الأحيان.
ويشار إلى حقن "Zolgensma" لعلاج الأطفال الذين تقل أعمارهم عن عامين مع الوهن العضلى، والمنتج عبارة عن علاج جيني مرتكز على ناقلات فيروسات الغدة الدرقية ويستهدف سبب SMA.
والآثار الجانبية الأكثر شيوعا لـ Zolgensma هي أنزيمات الكبد المرتفعة والقيء، والمرضى الذين يعانون من ضعف الكبد الموجود مسبقًا قد يكونون أكثر عرضة للإصابة بإصابة خطيرة في الكبد.
ويجب إكمال الفحص والاختبارات المعملية لتقييم وظائف الكبد قبل العلاج باستخدام Zolgensma ، ويجب مراقبة وظائف الكبد للمرضى لمدة ثلاثة أشهر على الأقل بعد تناوله.